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Sanofi Genzyme

Seltene Erkrankungen: Noch immer zu selten behandelbar / Zum Rare Disease Day 2019 erinnert Sanofi Genzyme an die bisherigen Erfolge und die gemeinsamen Anstrengungen, die noch nötig sind

Knapp 30 Prozent aller lysosomalen Speicherkrankheiten sind mittlerweile mit einem Orphan Drug behandelbar - darunter Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS I. Weiterer Text über ots und www.presseportal.de/nr/119817 / Verwendung des Bildes für redaktionelle Zwecke honorarfrei. Quellenangabe: "obs/Sanofi-Aventis Deutschland GmbH" Knapp 30 Prozent aller lysosomalen Speicherkrankheiten sind mittlerweile mit einem Orphan Drug behandelbar - darunter Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS I. Weiterer Text über ots und www.presseportal.de/nr/119817 / Verwendung des Bildes für redaktionelle Zwecke honorarfrei. Quellenangabe: "obs/Sanofi-Aventis Deutschland GmbH"

Frankfurt/Neu-Isenburg (ots) - Über 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden an einer seltenen Erkrankung. Jede dieser über 7.000 Krankheiten ist so selten, dass maximal einer unter 2.000 Menschen davon betroffen ist. Derzeit sind etwa 2 Prozent der seltenen Erkrankungen behandelbar. Aber dank spezieller Medikamente, sogenannter Orphan Drugs, und der gegenseitigen Unterstützung der Betroffenen durch Patientenorganisationen können mittlerweile viele Menschen, die an einer dieser Krankheiten leiden, ein annähernd normales Leben führen. Der Internationale Tag der Seltenen Erkrankungen (Rare Disease Day) am 28. Februar 2019 soll alle Beteiligten in Politik, Gesellschaft und Gesundheitswesen dazu ermutigen, das bisher Erreichte noch weiter auszubauen - damit in Zukunft auch die anderen 98 Prozent behandelt werden können. Dass dieses Ziel nur gemeinsam und Schritt für Schritt ausgebaut werden kann, ist die Botschaft der Kampagne "Pledge4Rare" von Sanofi Genzyme, Vorreiter bei der Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener lysosomaler Speicherkrankheiten. Menschen auf der ganzen Welt waren dazu aufgerufen, im Februar einen Kilometer oder mehr zu laufen oder zu gehen und die Kilometer bis zum 28. Februar zu "spenden". Das gemeinsame Ziel von 7.000 Meilen - symbolisch für die mehr als 7.000 seltenen Erkrankungen - wurde dabei deutlich übertroffen. Die Spende ging dieses Jahr an die US-amerikanische Patientenorganisation NORD.

Lysosomale Speicherkrankheiten: Ein Drittel ist bereits behandelbar

Für einige Krankheitsgruppen gibt es bereits seit vielen Jahren Therapien, die das Leben der Betroffenen verbessern können: So sind mittlerweile knapp 30 Prozent aller lysosomalen Speicherkrankheiten mit einem Orphan Drug behandelbar - darunter Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS I. Betroffene, die an einer dieser etwa 40-50 genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen leiden, können ein bestimmtes Enzym nicht oder nicht mit der ausreichenden Aktivität selbst herstellen. Morbus Gaucher war die erste lysosomale Speicherkrankheit überhaupt, die medikamentös behandelt werden konnte. Das wegweisende Konzept des kleinen US-amerikanischen Unternehmens Genzyme aus Boston: Da der Körper der Betroffenen das Enzym nicht selbst herstellen kann, wird das fehlende Enzym stattdessen von außen zugeführt. Der große Erfolg der ersten sogenannten "Enzymersatztherapie" wurde zum Vorbild und Auftrag, Therapien für andere lysosomale Speicherkrankheiten und neue innovative Behandlungsansätze für andere seltene Erkrankungen zu entwickeln. Inzwischen sind in der Europäischen Union ganze 158 Orphan Drugs zugelassen, zur Behandlung von 131 seltenen Erkrankungen (siehe Abbildung). Darunter auch die Wirkstoffe von Sanofi Genzyme zur Behandlung von Morbus Gaucher, Morbus Fabry, Morbus Pompe und MPS I, sowie seit Ende 2018 das erste Medikament zur Behandlung einer seltenen Blutgerinnungsstörung, der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP).

Über Sanofi:

Sanofi ist ein weltweites Unternehmen, das Menschen bei ihren gesundheitlichen Herausforderungen unterstützt. Mit unseren Impfstoffen beugen wir Erkrankungen vor. Mit innovativen Arzneimitteln lindern wir ihre Schmerzen und Leiden. Wir kümmern uns gleichermaßen um Menschen mit seltenen Erkrankungen wie um Millionen von Menschen mit einer chronischen Erkrankung.

Mit mehr als 100.000 Mitarbeitern in 100 Ländern weltweit übersetzen wir wissenschaftliche Innovation in medizinischen Fortschritt.

Sanofi, Empowering Life.

Sanofi Genzyme, die globale Specialty Care Business Unit von Sanofi, konzentriert sich auf die Entwicklung von wegweisenden Behandlungen bei seltenen und komplexen Erkrankungen, um Patienten und ihren Familien neue Hoffnung zu geben.

Genzyme® ist eine geschützte Marke der Genzyme Corporation. Sanofi® ist eine geschützte Marke von Sanofi. Alle Rechte vorbehalten.

Zukunftsgerichtete Aussagen:

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen (forward-looking statements) wie im U.S. Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 definiert. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine historischen Tatsachen. Sie enthalten Prognosen und Schätzungen mit Blick auf das Marketing und weiteren möglichen Entwicklungen des Produkts oder mit Blick auf mögliche künftige Einnahmen aus dem Produkt. Zukunftsgerichtete Aussagen sind grundsätzlich gekennzeichnet durch die Worte "erwartet", "geht davon aus", "glaubt", "beabsichtigt", "schätzt" und ähnliche Ausdrücke. Obwohl die Geschäftsleitung von Sanofi glaubt, dass die Erwartungen, die sich in solchen zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln, vernünftig sind, sollten Investoren gewarnt sein, dass zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen einer Vielzahl von Risiken und Unsicherheiten unterworfen sind, von denen viele schwierig vorauszusagen sind und grundsätzlich außerhalb des Einflussbereiches von Sanofi liegen und dazu führen können, dass die tatsächlich erzielten Ergebnisse und Entwicklungen erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Informationen und Aussagen ausdrücklich oder indirekt enthalten sind oder in diesen prognostiziert werden. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem unerwartete Regulierungsmaßnahmen oder -verzögerungen sowie staatliche Regulierungen ganz allgemein, die die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial des Produkts beeinträchtigen könnten, der Umstand, dass der kommerzielle Erfolg des Produkts nicht garantiert werden kann, die inhärenten Unsicherheiten der Forschung und Entwicklung, einschließlich zukünftiger klinischer Daten und Analysen existierender klinischer Daten zu dem Produkt, einschließlich Postmarketing, unerwartete Sicherheits-, Qualitäts- oder Produktionsprobleme, Wettbewerb allgemein, Risiken in Verbindung mit geistigem Eigentum und damit zusammenhängenden künftigen Rechtsstreitigkeiten sowie deren letztlichem Ausgang, volatile wirtschaftliche Rahmenbedingungen sowie Risiken, die in den an die SEC und AMF übermittelten Veröffentlichungen von Sanofi angegeben oder erörtert sind, einschließlich jenen in den Abschnitten "Risikofaktoren" und "Zukunftsorientierte Aussagen" in Formular 20-F des Konzernabschlusses von Sanofi für das zum 31. Dezember 2017 beendete Geschäftsjahr. Soweit nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Sanofi keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen zu aktualisieren oder zu ergänzen.

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